ΕΓΚΡΙΘΗΚΕ ΩΣ ΚΑΤΑΛΛΗΛΟ ΓΙΑ ΣΠΑΝΙΕΣ ΑΡΡΩΣΤΙΕΣ ΠΙΘΑΝΟ ΦΑΡΜΑΚΟ

Ο φαρμακευτικός γίγαντας που παράγει ένα πολλά υποσχόμενο φάρμακο για τον κορωνοϊό το έχει καταγράψει ως θεραπεία σπάνιων ασθενειών με τις Ρυθμιστικές Αρχές των ΗΠΑ, μία ιδιότητα που μπορεί να αξίζει εκατομμύρια δολάρια σε φορολογικές εκπτώσεις και πωλήσεις χωρίς ανταγωνισμό. Το τι σημαίνει αυτή η ιδιαίτερη για το μάρκετινγκ ή την κερδοφορία του πειραματικού φαρμάκου remdesivir της Gilead Science δεν είναι σαφές.

Η εταιρεία δεν απάντησε αμέσως την Τρίτη σε αιτήματα για σχολιασμό. Εμπειρογνώμονες που έχουν μελετήσει το λεγόμενο πρόγραμμα «ορφανό φάρμακο» λένε ότι το αίτημα της εταιρείας -και η απόφαση της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων να το χορηγήσει- φαίνεται ακατάλληλο δεδομένης της ταχέως αναπτυσσόμενης απειλής του ιογενούς ξεσπάσματος.

Ενας οικονομικός αναλυτής, παρόλα αυτά, χαρακτήρισε το αίτημα της «Gilead Sciences» «αρκετά σύνηθες».Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε το καθεστώς θεραπείας σπάνιων ασθενειών τη Δευτέρα, σύμφωνα με την ιστοσελίδα του οργανισμού.

Εάν εγκριθεί το φάρμακο για τον κορωνοϊό, η Gilead Sciences θα λάβει επτά χρόνια αποκλειστικού μάρκετινγκ του συγκεκριμένου φαρμάκου και φορολογικές απαλλαγές για τα έξοδα έρευνας και ανάπτυξης. 

Το Κογκρέσο δημιούργησε το πρόγραμμα για τα «ορφανά φάρμακα» πριν από περισσότερα από 35 χρόνια για να ενθαρρύνει τις εταιρείες να αναπτύξουν φάρμακα για ασθένειες και συνθήκες που δεν θα μπορούσαν διαφορετικά να είναι επικερδείς. 

Αλλά από τότε, η αίτηση γα τη χορήγηση ιδιότητας «ορφανού φαρμάκου» έχει γίνει μια συνήθης τακτική της φαρμακευτικής βιομηχανίας για να επεκτείνει την κερδοφορία των φαρμάκων και να εμποδίσει τους ανταγωνιστές. Τα «ορφανά φάρμακα» είναι επίσης τυπικά επιλέξιμα και για άλλα ειδικά προγράμματα που επιταχύνουν τις επιθεωρήσεις της FDA για έγκριση.

Ο FDA ορίζει σπάνια ασθένεια ως μία με λιγότερους από 200.000 ασθενείς στις ΗΠΑ. Σε ανακοίνωσή του την Τρίτη, ο Οργανισμός δήλωσε ότι το COVID-19 ταίριαζε με αυτά τα κριτήρια κατά την υποβολή της αίτησης. Υπάρχουν περισσότερες από 55.000 περιπτώσεις στις ΗΠΑ, αλλά πολύ περισσότερες αναμένονται τις επόμενες εβδομάδες και μήνες.

«Φαίνεται σαν κατάχρηση του νόμου για τα ‘ορφανά φάρμακα’, μολονότι τεχνικά είναι εντός των ορίων του νόμου», δήλωσε ο Δρ. Aaron Kesselheim, εμπειρογνώμονας της υγειονομικής πολιτικής της Ιατρικής Σχολής του Χάρβαρντ. «Δεν υπάρχει καμία προσδοκία εδώ ότι αυτό το φάρμακο δεν θα είναι σε θέση να παράγει τα κατάλληλα έσοδα για τον παρασκευαστή του».

Ο Kesselheim δήλωσε ότι ορισμένα από τα πρώιμα φάρμακα για το AIDS έλαβαν επίσης την ιδιότητα του «ορφανού φαρμάκου» κατά τη δεκαετία του 1980 και του 1990, αλλά στη συνέχεια κέρδισαν δισ. σε πωλήσεις.

Ωστόσο, ο Tyler Van Buren, ανώτερος ερευνητικός αναλυτής στην εταιρεία παροχής χρηματοπιστωτικών υπηρεσιών «Piper Sandler», χαρακτήρισε το αίτημα της Gilead ως αρκετά σύνηθες. «Δεν λέει τίποτα για την απόκτηση κέρδους από την πανδημία, αλλά παρέχει προστασία εάν το remdesivir μετατραπεί σε επιχείρηση τα επόμενα χρόνια», είπε.

Τα τελευταία χρόνια το «ορφανό πρόγραμμα» για τα φάρμακα έχει εξεταστεί από τα ΜΜΕ, το Κογκρέσο και τους κυβερνητικούς επιθεωρητές εν μέσω ανησυχιών ότι γίνεται κατάχρηση για την προστασία των τιμών έξι αριθμών στα ειδικά φάρμακα, έξι μονάδων των ειδικών φαρμάκων. Πολλοί είχαν τιμολογηθεί πάνω από $100.000 για την προμήθεια ενός έτους, συμπεριλαμβανομένων φαρμάκων για καρκίνο, μυϊκή δυστροφία και άλλες γενετικές διαταραχές.

Η μη κερδοσκοπική ομάδα Citizen δήλωσε σε μια ανακοίνωση ότι η κυβέρνηση των ΗΠΑ θα πρέπει να «ασχοληθεί επειγόντως» με την οικονομική διαθεσιμότητα του Remdesivir. Ο πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος του «Gilead», Daniel O’Day, είχε πριν δηλώσει ότι η εταιρεία δεν είχε συζητήσει με καμία κυβέρνηση πόσο θα κοστίσει το Remdesivir. «Το θέμα της τιμολόγησης εμφανίζεται μόλις μάθετε ότι λειτουργεί το φάρμακο», δήλωσε.

Το Remdesivir, που χορηγείται ενδοφλέβια, δοκιμάζεται σε τουλάχιστον πέντε χωριστά πειράματα και η Gilead το χορήγησε επίσης σε αρκετές εκατοντάδες σοβαρά ασθενείς COVID-19 ασθενών στις ΗΠΑ, την Ευρώπη και την Ιαπωνία με παροχή «συμπονετικής χρήσης». Η εταιρεία δήλωσε την Κυριακή ότι σταμάτησε το πρόγραμμα αυτό εξαιτίας ενός αριθμού αιτήσεων που δεν ήταν δυνατό να διαχειριστεί.

Το φάρμακο παρεμβαίνει στην αναπαραγωγή του ιού και έχει δώσει κάποια υπόσχεση σε μελέτες σε εργαστήρια και σε ζώα ενάντια σε άλλους κορωνοϊούς που προκαλούν παρόμοιες ασθένειες, MERS και SARS. Χρησιμοποιήθηκε επίσης για σύντομο διάστημα σε ορισμένους ασθενείς με Εμπολα στο Κονγκό.